TREG: kaedah inovatif untuk merawat diabetes jenis 1

TREG - kaedah inovatif untuk merawat diabetes jenis 1 - mula tersedia untuk pesakit. Berkat penemuan saintis Poland dari Universiti Perubatan Gdańsk, kanak-kanak dan remaja dengan diabetes jenis 1 yang baru didiagnosis berpeluang untuk meningkatkan kualiti hidup dengan ketara. Namun, tidak setiap pesakit dapat memenuhi syarat untuk menjalani terapi.

Diabetes jenis 1 menjadi bencana di Poland dan mempengaruhi terutamanya kanak-kanak - mereka merupakan 90% pesakit dengan diagnosis ini. Selalunya bermula pada awal kanak-kanak, jadi pesakit muda tidak mengingati kehidupan tanpa pena insulin atau pam insulin. Setiap tahun di dunia, diabetes jenis 1 berkembang sekitar 80-100 ribu. kanak-kanak, di mana kira-kira 2 ribu. kes di Poland. Malangnya, jumlah ini di negara kita meningkat dua kali ganda setiap 10 tahun.

Diabetes jenis 1 disebabkan oleh proses autoimun, iaitu ketika sistem kekebalan tubuh merosakkan tisu sendiri. Pada masa ini, tidak ada ubat yang dapat menghentikan proses ini - dari masa ke masa, diabetes jenis 1 membawa kepada pemusnahan pulau pankreas sepenuhnya. Pesakit hanya boleh diberikan insulin. Nasib baik, perubatan moden mengembangkan kaedah terapi yang lebih baru dan baru, di mana kesan ubat-ubatan klasik dipertingkatkan atau bahkan digantikan oleh pencapaian saintifik terkini. Pendekatan seperti itu adalah terapi sel, di mana ubat adalah sel yang diambil dari tubuh pesakit atau penderma atau dibuat secara buatan di makmal saintifik.

Ubat selular, atau kaedah TREG

Makmal Poland adalah yang pertama di dunia yang memulakan kerja penggunaan sel T pengatur (Tregs) dalam rawatan manusia. Keunikan terapi terdiri daripada memerangi penyebab penyakit, bukan hanya gejala klinikal, yang meningkatkan parameter klinikal dan kualiti hidup pesakit muda dengan diabetes jenis 1.

Pencipta kaedah TREG inovatif adalah pakar kelas atas dari Universiti Perubatan Gdańsk: prof. dr hab. p. Piotr Trzonkowski, ketua Ketua dan Jabatan Imunologi Perubatan, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, ketua Jabatan dan Klinik Pediatrik, Diabetologi dan Endokrinologi dan prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, Ketua Kumpulan Imunologi Kanser di Pusat Sains Vaksin Kanser Antarabangsa di Universiti Gdańsk.

Untuk memahami sepenuhnya kaedah TREG, penting untuk mengetahui sebab-sebab perkembangan diabetes tipe 1. Pesakit yang sihat mempunyai jumlah sel T pengatur (Tregs) yang mencukupi dalam darah mereka, yang memastikan bahawa sistem imun melawan jangkitan dan tidak memusnahkan tisu sendiri. - dengan cara ini, mereka mengajar sel-sel sistem imun lain untuk membezakan antara mereka dan yang lain. Pada pesakit dengan diabetes jenis 1, terlalu sedikit sel T pengatur atau mereka tidak mencapai pankreas pada waktu yang tepat. Akibatnya, sistem kekebalan tubuh tidak lagi membezakan sel asing (mis. Bakteria) dengan selnya sendiri, yang membawa kepada keadaan di mana sel darah sendiri memusnahkan sel penghasil insulin pankreas. Dalam kaedah TREG yang dipatenkan oleh saintis Poland, sel-sel pesakit (limfosit T pengatur) dikumpulkan, didarabkan di makmal dan diberikan semula kepada pesakit. Dengan meningkatkan jumlah sel Tregs dalam tubuh, orang dengan diabetes tipe 1 berpeluang sekurang-kurangnya memelihara fungsi pankreas. Ini sangat penting kerana insulin anda sendiri dirembeskan dengan tepat dan melindungi lebih baik daripada pam insulin moden.

Untuk memenuhi syarat untuk mendapatkan rawatan, pesakit mesti didiagnosis menghidap diabetes jenis 1 dan memenuhi definisi klinikal penyakit ini. Pertama sekali, ia mesti mempunyai antibodi dalam darah, yang merupakan ciri diabetes jenis 1. Selain itu, pesakit juga mesti mempunyai sekurang-kurangnya 20-30% pankreas yang tersisa, yang diuji sebagai tahap c-peptida. Kriteria sangat tinggi, iaitu tahap c-peptida puasa 0,7 - 0,8 ng / ml. Selepas makan terkawal, mesti ada kenaikan 100% atau lebih. tahap c-peptida puasa. Orang yang berumur sehingga 18 tahun boleh dirawat dengan kaedah TREG. Pesakit dengan berat kurang dari 30 kg tidak dapat didaftarkan dalam terapi, kerana dari anak-anak kecil itu tidak mungkin untuk mengumpulkan cukup darah.Limfosit T regulatori terdapat dalam tubuh dalam jumlah kecil - dari setengah liter darah adalah mungkin untuk memperoleh tidak lebih dari satu sendok teh kecil sel-sel ini. Mereka juga kehilangan harta benda dengan sangat mudah, sebab itulah di makmal mereka perlu mewujudkan keadaan yang serupa dengan yang ada di dalam badan. Setelah dua minggu inkubasi dan pendaraban, terdapat cukup sel untuk menyuntikkannya kembali ke pesakit.

Apakah kesan rawatan TREG?

Terapi TREG membolehkan anda mengurangkan keperluan insulin yang diberikan. Sebilangan pesakit mempunyai apa yang disebut bulan madu, ini adalah tempoh ketika mereka tidak memerlukan insulin sama sekali. Apa yang menggembirakan para saintis Poland adalah rembesan insulin mereka sendiri oleh pesakit walaupun 5 tahun selepas rawatan. Walaupun setelah sekian lama - pesakit yang menerima sel-sel ini - masih terdapat sebilangan besar insulin mereka sendiri setelah makan, bukti bahawa pankreas masih berfungsi. Ia tidak setinggi orang yang sihat, tetapi penting. Bagi pesakit diabetes, ini sangat penting, kerana walaupun dia sudah mengambil suntikan insulin, penambahan insulin sendiri dari pankreas memungkinkan pengawalan tahap glukosa darah yang lebih tepat, yang melindunginya dari komplikasi.

- Pada masa ini orang mati kerana diabetes kerana komplikasinya. Selama bertahun-tahun penyakit ini, pesakit akan mengalami masalah dengan penglihatan, ginjalnya atau sistem peredaran darah, sementara insulinnya sendiri - walaupun dalam jumlah kecil - akan membolehkannya menangguhkan berlakunya komplikasi ini selama beberapa atau bahkan beberapa lusin tahun. Dari satu segi, kami memperjuangkan kualiti hidup yang baik untuk pesakit pada masa akan datang. Memandangkan kanak-kanak paling sering sakit, ada baiknya memperjuangkannya. - kata prof. dr hab. P. Piotr Trzonkowski, ketua Ketua dan Jabatan Imunologi Perubatan, MUG dan pengasas bersama syarikat POLTREG, yang berurusan dengan pengembangan kaedah TREG yang dipatenkan.

Pada masa ini, kaedah TREG berada dalam fasa ke-3 ujian klinikal dan mula tersedia untuk pesakit Pusat Klinik Universiti di Gdańsk. Terapi dijalankan di bawah pengecualian hospital, iaitu rawatan ditawarkan sebelum pendaftaran pusat, berdasarkan status ATMP (Produk Terapi Lanjutan) yang diberikan oleh Agensi Ubat Eropah. Kemungkinan unik ini disebabkan oleh fakta bahawa pada masa ini tidak ada terapi lain di dunia yang merawat diabetes jenis 1 secara kausal. Kajian membuktikan bahawa kaedah TREG selamat untuk pesakit dan berkesan untuk mengekalkan fungsi pankreas pada pesakit yang didiagnosis dengan diabetes jenis 1.

Saintis Poland menganggarkan bahawa kira-kira 2,000 daripada pesakit diabetes jenis 1 yang baru didiagnosis setiap tahun, beberapa ratus orang layak mendapat pentadbiran TREG ubat selular.