Fabrazyme

1 botol mengandungi 5 mg atau 35 mg beta agalsidase.

Tindakan

Agalsidase beta - bentuk rekombinan α-galactosidase A manusia, dihasilkan oleh teknologi DNA rekombinan menggunakan kultur sel ovari hamster Cina (urutan asid amino dari bentuk rekombinan, serta urutan nukleotida yang menyandikannya sama dengan bentuk semula jadi α-galactosidase). Ia adalah enzim yang memangkin hidrolisis GL-3. Kekurangan dalam aktiviti penyakit Fabry menyebabkan penyimpanan GL-3 dalam banyak jenis sel, termasuk sel endotel dan parenkim. Rawatan dengan sediaan membawa kepada pengurangan deposit GL-3 yang ketara di buah pinggang, jantung dan kulit. Selepas pemberian intravena, agalsidase beta dibersihkan dengan cepat dari peredaran dan diambil oleh lisosom sel endotel saluran darah dan sel parenkim. T0.5 dalam fasa penyingkiran adalah 45-100 min.

Dos

Secara intravena. Rawatan harus dilakukan oleh doktor yang berpengalaman dalam pengurusan pesakit dengan penyakit Fabry atau penyakit metabolik yang diwarisi. Dos yang disyorkan ialah 1 mg / kg berat badan. 2 minggu sekali Pada sesetengah pesakit, selepas dos awal 1 mg / kg. setiap 2 minggu selama 6 bulan, dos 0.3 mg / kg digunakan setiap 2 minggu dapat menyokong pengurangan deposit GL-3 dalam jenis sel tertentu; namun, perkaitan klinikal jangka panjang dari pemerhatian ini belum dapat dipastikan. Kumpulan pesakit khas. Tidak diperlukan penyesuaian dos pada pesakit dengan kekurangan buah pinggang. Kajian belum dilakukan pada pesakit dengan kekurangan hati. Keselamatan dan keberkesanan belum terbukti pada pesakit> 65 tahun; tiada rejimen dos pada masa ini. Kanak-kanak berumur 0-7 tahun belum dipelajari dan keselamatan dan keberkesanan ubat belum dapat dipastikan pada kumpulan usia ini; tidak ada rejimen dos yang disyorkan. Tidak perlu penyesuaian dos untuk kanak-kanak berumur 8 hingga 16 tahun. Cara memberi. Serbuk untuk pekat untuk larutan infus mesti disusun semula dengan air untuk suntikan, kemudian dicairkan dengan larutan natrium klorida 0,9% dan diberikan sebagai infus intravena. Kadar infusi awal tidak boleh melebihi 0.25 mg / min (15 mg / j). Sekiranya pesakit mentolerir ubat dengan baik, kadar infus dapat ditingkatkan secara beransur-ansur dengan infus berikutnya. Infusi rumah boleh dipertimbangkan pada pesakit yang mentolerirnya dengan baik. Pesakit yang mengalami reaksi buruk semasa infus di rumah mesti menghentikan infus dengan segera dan mendapatkan perhatian profesional penjagaan kesihatan. Pengendalian infus seterusnya mungkin memerlukan keadaan klinikal. Dos dan kadar infusi di rumah harus tetap berterusan dan tidak boleh diubah tanpa pengawasan profesional kesihatan.

Petunjuk

Terapi penggantian enzim jangka panjang pada pesakit dengan diagnosis penyakit Fabry yang disahkan (kekurangan α-galactosidase A). Ubat ini ditunjukkan pada orang dewasa, remaja dan kanak-kanak berumur ≥8 tahun.

Kontraindikasi

Hipersensitiviti yang mengancam nyawa (tindak balas anafilaksis) terhadap bahan aktif atau mana-mana eksipien.

Langkah berjaga-berjaga

Agalsidase beta (r-hαGAL) adalah protein rekombinan, oleh itu pengembangan antibodi IgG dapat dijangkakan pada pesakit dengan sedikit atau tidak ada aktiviti enzim yang tersisa; Antibodi IgG terhadap r-hαGAL biasanya berkembang pada kebanyakan pesakit dalam masa 3 bulan dari pemberian pertama penyediaan. Pesakit dengan antibodi terhadap r-hαGAL berisiko tinggi mengalami reaksi yang berkaitan dengan infus dan pada pesakit seperti itu, berhati-hati harus diberikan semasa memberi semula agalsidase beta; tahap antibodi harus dipantau. Untuk reaksi yang berkaitan dengan infus ringan hingga sederhana, kadar pentadbiran ubat dapat dikurangkan menjadi 10 mg / jam dan / atau dirawat dengan antihistamin, paracetamol, ibuprofen dan / atau kortikosteroid. Seperti ubat-ubatan lain yang mengandungi protein intravena, reaksi hipersensitiviti jenis alahan mungkin berlaku; sekiranya berlaku reaksi alergi atau anafilaksis yang teruk, pemberian sediaan harus dihentikan segera dan rawatan yang sesuai dimulakan. Pada pesakit dengan penyakit ginjal yang maju, kesan renal terapi beta agalsidase mungkin terhad.

Aktiviti yang tidak diingini

Sangat biasa: sakit kepala, paraesthesia, mual, muntah, menggigil, pyrexia, berasa sejuk. Biasa: nasofaringitis, pening, mengantuk, hypoaesthesia, sensasi terbakar, kelesuan, sinkop, peningkatan lak, tinnitus, pening periferal, takikardia, berdebar-debar, bradikardia, pembilasan, hipertensi, pucat , hipotensi, panas memerah, dyspnoea, kesesakan hidung, sesak tekak, berdehit, batuk, sesak nafas yang semakin teruk, sakit perut, sakit perut atas, ketidakselesaan perut atas, ketidakselesaan perut, hypoaesthesia oral, cirit-birit, gatal-gatal, gatal-gatal, ruam, eritema, pruritus umum, edema angioneurotik, edema wajah, ruam makulopapular, sakit di bahagian ekstrem, mialgia, sakit belakang, kekejangan otot, arthralgia, ketegangan otot, kekakuan muskuloskeletal, keletihan, ketidakselesaan dada, merasa panas , keletihan, bengkak anggota badan, sakit dada, asthenia, sakit, pembengkakan muka, hipertermia. Tidak biasa: rhinitis, hiperestesia, gegaran, mata gatal, hiperemia okular, bengkak telinga, sakit telinga, bradikardia sinus, kesejukan periferal, bronkospasme, sakit faringolaryngeal, rhinorrhea, pernafasan cepat, kesesakan saluran atas Gangguan saluran pernafasan, dispepsia, disfagia, sianosis marbling, ruam eritematosa, ruam pruritic, perubahan warna kulit, ketidakselesaan kulit, sakit muskuloskeletal, berasa panas dan sejuk, gejala seperti selesema, sakit di tempat infusi, reaksi tapak infus, trombosis tempat suntikan, malaise, bengkak. Tidak diketahui: tindak balas anaphylactoid, hipoksia, vaskulitis leukositoklastik, penurunan oksigenasi. Sebilangan besar reaksi buruk yang berkaitan dengan ubat boleh dikaitkan dengan pembentukan antibodi IgG dan / atau pengaktifan pelengkap. Antibodi IgE dikesan pada sebilangan kecil pesakit. Profil keselamatan pada kanak-kanak (> 7 tahun) dan remaja tidak berbeza dengan yang dilihat pada orang dewasa.

Kehamilan dan penyusuan

Ia tidak boleh digunakan semasa kehamilan kecuali jika diperlukan secara jelas (data tidak mencukupi mengenai penggunaan ubat tersebut pada wanita hamil). Agalsidase beta boleh masuk ke dalam susu ibu. Oleh kerana tidak ada data mengenai kesan pada bayi, pemberian makanan harus dihentikan semasa rawatan dengan persiapannya.

Komen

Pening, mengantuk dan pingsan mungkin berlaku pada hari pentadbiran yang mungkin membatasi kemampuan memandu atau menggunakan mesin. Simpan ubat pada suhu 2-8 darjah C.

Interaksi

Ubat ini tidak boleh diberikan dengan chloroquine, amiodarone, monobenzone atau gentamicin kerana risiko penghambatan aktiviti α-galactosidase intraselular. Memandangkan metabolisme beta agalsidase, tampaknya tidak terlibat dalam interaksi ubat yang dimediasi oleh sitokrom P450.

Penyediaannya mengandungi bahan: Agalsidase beta