Hasil kerja ini, yang diterbitkan dalam Perubatan Translasional Sains, adalah dari fasa akhir penyelidikan sebelum uji klinis pada manusia untuk menguji tero gen SUMO-1. SUMO-1 adalah gen yang "hilang dalam pertempuran" pada pesakit dengan kegagalan jantung. Untuk penulis penyelidikan, "SUMO-1 terapi gen mungkin salah satu rawatan pertama yang benar-benar mengurangkan saiz hati yang diperbesar dan dengan ketara meningkatkan fungsi penting hati yang rosak." Koordinator kajian, Roger J. Hajjar, tidak sabar untuk memulakan ujian pada pesakit yang mengalami kegagalan jantung yang teruk.
Kegagalan jantung kekal sebagai punca utama kemasukan ke hospital di kalangan warga tua. Ia berlaku apabila jantung terlalu lemah untuk mengepam dengan betul dan mengedarkan darah ke seluruh badan anda.
Hajjar telah meminta kebenaran daripada agensi dadah Amerika Syarikat (FDA) untuk menguji terapi gen SUMO-1 baru pada pesakit yang mengalami kegagalan jantung. Apabila ia bermula, percubaan klinikal akan menjadi rawatan terapi gen kedua yang direka untuk membalikkan kegagalan jantung yang dilancarkan oleh Hajjar dan pasukannya. Percubaan pertama, yang dipanggil CUPIDO, berada dalam fasa akhir ujian terapi gen dengan SERCA2, yang hasil fasa 1 dan fasa 2 adalah positif.
Dalam ujian itu, satu gen yang dikenali sebagai SERCA2 ditadbirkan melalui virus inert, virus yang diubahsuai tanpa zarah berjangkit. SERCA2 adalah sejenis gen yang menghasilkan enzim kritikal untuk memompa kalsium yang betul daripada sel dan, dalam kegagalan jantung, tidak berfungsi, memaksa jantung bekerja lebih keras dan, dalam proses ini, berkembang lebih besar daripada normal Virus yang membawa SERCA2 diberikan melalui arteri koronari di jantung semasa prosedur catheterization jantung dan hanya satu dos terapi gen diperlukan sekali untuk memulihkan pengeluaran enzim yang bermanfaat daripada gen SERCA2.
Tetapi SERCA2 bukan satu-satunya enzim yang hilang dari tindakan dalam kegagalan jantung, kerana kajian yang diterbitkan pada 2011 di Alam oleh Hajjar dan pasukannya menunjukkan bahawa gen SUMO-1 juga berkurang dalam hati manusia yang cacat. SUMO-1 mengawal aktiviti SERCA2, yang menunjukkan bahawa fungsi SERCA2 boleh diperbaiki tanpa mengubah tahapnya. Analisis tindak lanjut dalam model tetikus kegagalan jantung menunjukkan bahawa terapi gen SUMO-1 berfungsi dengan lebih baik.
Oleh itu, pakar ini menguji penyerahan terapi gen SUMO-1 sahaja, terapi gen SERCA2 sahaja dan gabungan SUMO-1 dan SERCA2. Dalam model kegagalan jantung haiwan yang besar, mereka melihat bahawa pentadbiran SUMO-1 terapi gen tinggi, bersama-sama dengan SUMO-1 dan SERCA2 bersama-sama, menyebabkan penguncupan jantung yang kuat, meningkatkan aliran darah dan mengurangkan jumlah jantung, berbanding dengan SERCA2 terapi gen sahaja.
Sumber: www.DiarioSalud.net
