Hari Penyakit Langka 2017 - KAMI ADA HARAPAN

Pada 28 Februari 2017, Hari Penyakit Langka akan diadakan di Poland untuk kali ketujuh. Setakat ini, lebih daripada 7,000 penyakit jarang didiagnosis, yang mempengaruhi 2 juta Kutub. Walaupun pesakit telah mendapatkan akses ke rawatan perubatan yang sesuai selama hampir satu dekad, keadaan mereka masih merupakan yang paling sukar di Eropah.

Rare Disease Day adalah percutian yang disambut di lebih dari 100 negara di seluruh dunia. Perayaan tahun ini akan diadakan di bawah slogan "Kami Membawa Harapan". Sebagai penganjur acara, Forum Nasional untuk Terapi Penyakit Langka, menekankan, ini adalah momen istimewa tahun ini ketika pesakit bercakap bersama-sama dengan tujuan mereka - dan ada banyak yang perlu dibincangkan.

Setakat ini, 7,000 penyakit jarang dikenal pasti. Setiap anak ke-25 dilahirkan dengan keadaan ini. Beberapa penyakit tidak muncul sehingga remaja atau dewasa.

- Masalah pertama yang dihadapi pesakit adalah mendapatkan diagnosis yang tepat. Di Poland, tidak ada pusat khusus di mana pakar akan mempunyai pengalaman dalam diagnosis pembezaan penyakit jarang. Penyakit jarang adalah penyakit multi-simptomatik, dan oleh itu pesakit memerlukan rawatan pakar yang menyeluruh yang dapat menggabungkan gejala dan membuat diagnosis dengan cekap, menekankan Mirosław Zieliński.

Pesakit meminta untuk mewujudkan pusat utama penyakit langka di Poland, yang tugasnya adalah untuk menetapkan pusat rujukan untuk penyakit tertentu di seluruh negara. Pada masa ini, Kementerian sedang mengusahakan prinsip-prinsip pensijilan pusat-pusat lain sesuai dengan kriteria geografi dan demografi. Oleh kerana kepelbagaian dan kejadian penyakit yang jarang diabaikan, para pakar mencadangkan untuk bergabung dengan pusat rujukan di luar negara kita. Kemudian pesakit dapat memperoleh bantuan yang diperlukan di negara Eropah lain yang telah mengembangkan sistem menangani entiti penyakit tertentu. Diagnosis yang cekap dan betul membuka jalan untuk rawatan dan dalam banyak kes memberi peluang untuk menghentikan perkembangan penyakit ini dan menjalani kehidupan yang aktif.

Perlu diketahui

- Kami telah berjuang untuk penyakit jarang selama 10 tahun. Jubli ini, bagaimanapun, mempunyai rasa yang sedikit pahit.Pesakit masih mempunyai masalah dengan akses kepada pakar, mereka mencari penyakit selama bertahun-tahun. Walaupun mereka mendapat diagnosis, banyak dari mereka tidak mempunyai peluang untuk mendapatkan rawatan atau harus mencarinya di luar negara kita. Kami kekurangan daftar dan pusat khusus yang dapat menangani perawatan menyeluruh bagi pesakit dengan penyakit yang jarang berlaku. Sayangnya, kita masih menjadi lensa yang menunjukkan semua kekurangan sistem penjagaan kesihatan Poland, sekali lagi meletakkan Poland di bahagian ekor Eropah - kata Mirosław Zieliński, presiden Forum Nasional untuk Terapi Penyakit Langka.

Pendaftaran Penyakit Jarang

Topik pusat rujukan dihubungkan dengan postulat untuk membuat pendaftaran penyakit langka Poland yang sesuai dengan pendaftar lain di dunia. Daftar tersebut akan dibuat oleh Kementerian Kesehatan dan data akan dikumpulkan oleh pusat-pusat rujukan. Dokumen yang berkembang akan menjadi basis pengetahuan yang dapat digunakan oleh pakar, doktor perawatan primer, pesakit, dan juga badan pembiayaan rawatan - misalnya Dana Kesihatan Nasional.

Rawatan

Dadah yang dikhaskan untuk penyakit jarang kebanyakannya merupakan terapi inovatif, yang disebut ubat yatim. Di Poland, pesakit mempunyai akses ke 18 terapi yang diganti. Pada masa ini, 212 ubat anak yatim didaftarkan dan dibenarkan di Agensi Ubat Eropah.

- Proses teknologi yang maju dan puluhan ujian klinikal yang menyertai pengeluaran ubat-ubatan anak yatim bermakna terapi itu mahal. Walau bagaimanapun, kita mesti ingat bahawa kita tidak boleh melihat ubat yatim dengan kriteria yang sama seperti kita menilai ubat yang digunakan dalam kes penyakit biasa. Walaupun biaya awal mereka mungkin besar, harus diingat bahawa mereka didedikasikan untuk populasi yang jauh lebih kecil. Selalunya satu penyakit jarang berlaku hanya pada beberapa atau selusin pesakit di Poland - menekankan Mirosław Zieliński.

Keberkesanan kos masih menjadi penghalang di Poland yang menghalang akses ke terapi bagi orang yang mengalami masalah, misalnya, penyakit Fabry atau sindrom Duchenne. Oleh itu, masyarakat sering mengejar hak mereka di mahkamah, memperjuangkan satu-satunya rawatan yang ada. Walaupun ada keputusan mahkamah pentadbiran, mereka tetap tanpa rawatan. Isyarat positif bagi pesakit adalah tindakan baru-baru ini yang diambil berkaitan dengan Akta Penggantian, yang dirujuk ke konsultasi awam. Pindaannya membenarkan syarikat farmaseutikal mengemukakan justifikasi harga ubat tersebut. Syarikat harus menunjukkan faedah bagi ekonomi Poland yang dapat dihasilkan daripada memberikan rawatan khusus. Seperti yang ditegaskan oleh Mirosław Zieliński, ini adalah langkah yang dapat mendekatkan kita dengan pendekatan individual dan baik terhadap ubat-ubatan anak yatim, tidak termasuk kriteria harga, yang selama ini menjadi penghalang utama dalam proses pembayaran balik ubat. Namun, harus diingat bahawa banyak syarikat yang merupakan pengeluar ubat adalah syarikat yang mempunyai modal dan sumber yang berada di negara-negara Eropah yang lain.

Perlu diketahui

Rancangan Nasional untuk Penyakit Jarang

Semasa perayaan Hari Penyakit Langka tahun lalu, Pasukan Menteri untuk Penyakit Langka telah dilantik, yang tugas utamanya adalah untuk menyelesaikan kerja-kerja Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka - sebuah dokumen yang harus dikembangkan oleh Poland pada akhir tahun 2013 mengikut cadangan Suruhanjaya Eropah. akan dimuktamadkan tidak lama lagi dan akan memberikan panduan untuk mengatur sistem penjagaan kesihatan dan sosial untuk penyakit jarang.

- Kami sangat berharap masalah mendesak pesakit dapat menemukan jalan keluarnya dalam Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka. Namun, kami sedar bahawa ini hanya peta jalan yang memerlukan strategi pelaksanaan yang terpisah - kata Mirosław Zieliński.

Harapan dalam pembangunan

Terapi teknologi yang semakin maju juga didaftarkan di Eropah, juga untuk penyakit yang jarang berlaku. - Dalam rancangan Eropah 2020, Kesatuan Eropah sangat mementingkan pengembangan ujian klinikal. Kecenderungan ini juga diumumkan oleh Kementerian Kesihatan, yang, sebagai bagian dari pindaan besar terhadap Akta Penggantian, ingin mendorong industri farmasi Poland untuk meneliti pencarian terapi anak yatim. Terdapat juga perbincangan untuk menjalankan ujian klinikal bukan komersial di Poland - tambah Mirosław Zieliński.

Pada masa ini, banyak pesakit mencari akses ke ujian klinikal dan terapi eksperimen di luar Poland.

Hari Penyakit Jarang

Hari Penyakit Langka tahun ini akan menjadi peluang bagi pesakit dan organisasi yang berpartisipasi untuk bertemu dengan perwakilan Kementerian Kesihatan, yang mendapat perlindungan atas acara ini. Bersama-sama mereka akan membincangkan keperluan dan rancangan segera yang paling mendesak.

Hari Penyakit Langka tahun ini dimulakan oleh kempen di media sosial # NiesemyNadzieja, yang bertujuan untuk menarik perhatian kepada penyakit langka dan masalah pesakit Poland. Pemain Legia Warszawa dan Ruch Chorzów adalah yang pertama mengambil bahagian, bermain dalam pertandingan 22 pusingan LOTTO Ekstraklasa, yang dikhaskan untuk membina kesedaran mengenai penyakit jarang dan memberi sokongan kepada pesakit. Kempen ini akan berlangsung hingga akhir Februari dan sesiapa sahaja boleh mengambil bahagian di dalamnya.

Maklumat lebih lanjut mengenai tindakan dan penyakit jarang terdapat di laman web: