Lebih dekat dengan ubat untuk distrofi otot

Terapi genetik baru telah berjaya menyembuhkan dystrophy muscle Duchenne pada anjing.

(Kesihatan CCM) - Para saintis Amerika telah berjaya merawat dystropi otot Duchenne dalam anjing melalui terapi genetik. Ia adalah jenis kelemahan dan degenerasi otot yang paling biasa di kalangan orang dan yang mana tiada terapi yang berkesan hari ini. Walaupun ia belum lagi diuji pada manusia, para penyelidik mengatakan bahawa mereka akan mendapat rawatan yang berkesan untuk penyakit ini.

Dystrophy otot Duchenne adalah penyakit keturunan dan degeneratif. Anjing kontrak patologi ini dengan cara yang sama dengan manusia. Pada pesakit yang mengalami distrofi otot, gen yang menghasilkan protein dystrophin bermutasi, sehingga biasanya berhenti menghasilkan bahan ini, penting untuk kelangsungan hidup sel-sel serat otot yang, pada gilirannya, hilang dan digantikan oleh tisu adipose Pada manusia, penyakit keturunan ini menyebabkan hilangnya keupayaan untuk berjalan dan bernafas.

Pasukan saintis di Sekolah Perubatan Universiti of Missouri memahami bahawa agar terapi gen menjadi berkesan adalah penting untuk merawat penyakit awal hidup. Atas sebab ini, anjing menerima rawatan apabila mereka mula menunjukkan tanda-tanda distrofi otot, dengan hanya dua dan tiga bulan. Para penyelidik mendapati bahawa antara enam dan tujuh bulan umur anjing mula berkembang secara normal, menurut kajian yang diterbitkan dalam jurnal Human Molecular Genetic.

Saiz besar gen dystrophin menghalang kemajuan terapi. Atas sebab ini, saintis terpaksa membuat versi kecil gen dan menggunakan virus untuk menyebarkan gen dengan selamat dan berkesan kepada semua otot dalam badan anjing dengan distrofi otot.

Penulis kajian telah menegaskan bahawa pada tahun-tahun akan datang mereka akan dapat memulakan ujian klinikal rawatan pada manusia dan bahawa mereka sangat dekat untuk mencari rawatan untuk penyakit ini .

Pixabay.